Одобрен первый медикамент для лечения спинальной мышечной атрофии

В США одобрили первый препарат, которым можно лечить спинальную мышечную атрофию (СМА) детям и взрослым. Медикамент одобрен управлением, контролирующим пищевые продукты и лекарственные средства. Прежде чем препарат был одобрен ведомством, он прошел тестирование на пациентах с СМА. СМА – это наследственная болезнь, при которой нарушается работа мышц ног, головы и шеи.

Люди, больные этим недугом, психически здоровы, но из-за поражения нейронов спинного мозга у них нарушаются функции дыхания, глотания, движения ног; мышцы  руки при данном недуге в большинстве случаев остаются здоровыми. У людей с СМА может быть множество симптомов и вариантов развития болезни, поэтому очень важно своевременно диагностировать заболевание и подобрать соответствующую терапию. Новый препарат можно применять пациентам с различными степенями развития СМА, а протестирован он был на добровольцах, у которых недуг был диагностирован в раннем  детстве.

Участников эксперимента разбили на 2 группы:  в первой группе было больше добровольцев и им вводили инъекции нового препарата – нусинерсена. Участникам из второй группы под видом медикамента вводили плацебо. То есть безвредные вещества, которые приготавливают в виде лекарств, «лечебные» свойства данных веществ могут дать эффект при самовнушении пациенту. При лечении нусинерсеном в ходе эксперимента медики следили за моторными функциями добровольцев: то есть, какие движения  люди могут выполнять. Специалисты следили за тем, как пациенты ходят, сидят, держат голову, ползают, двигают ногами и т.д.

В конце исследования медики подвели итоги и отметили, что у 40% добровольцев, получавших лечение, моторные функции значительно улучшились. У тех людей, которым инъекции нусинерсена не делали, улучшений не наступило. Препарат также тестировался на детях  возрастом от месяца до 15 лет. По словам медиков, проведенные исследования подтвердили, что инъекции клинически эффективны. Поэтому у младенцев с СМА теперь есть шанс выжить и бороться с недугом: ранее большинство случаев развития заболевания в младенческом возрасте заканчивалось смертью ребенка.

Здоров-Инфо

Хочешь узнать больше - читай отзывы