Знайдено спосіб повністю відновити зір при вродженій сліпоті

Американські фахівці зуміли повністю відновити зорові функції сітківки піддослідних мишей з вродженою ретинопатією. Продемонструвати потенціал технології генного редагування CRISPR у всій красі змогли вчені з Каліфорнійського університету в Ірвайні. Попереднє дослідження проводилося науковцями на піддослідних мишах. За допомогою технології генного редагування CRISPR їм далося виправити мутації, які викликали вроджені захворювання сітківки у тварин.

Так, фахівці відновили зір мишей до норми. CRISPR – являється новою технологією з широким спектром дії. Особливою її перевагою є можливість редагування або видалення ушкодженої ділянки з ДНК. «Наші результати демонструють найбільш успішне на сьогодні позбавлення від сліпоти за допомогою генного редагування», – заявив професор Кшиштоф Пальцевский.

Зазначимо, що раніше ніяких методів лікування вроджених патологій сітківки не існувало, але нещодавно у США схвалили першу терапію для лікування амавроза Лебера (спадкове захворювання сітківки, що викликається мутацією гена). Вчені з Ірвайну виправили деякі недоліки системи генетичних ножиць, які лише нещодавно почали використовувати у сучасній терапії.

Фахівцям вдалося акуратно і передбачувано виправити точкові мутації та звели до мінімуму небажані побічні ефекти. На прикладі мишей з патогенною мутацією гена Rpe65 науковці успішно продемонстрували терапевтичний потенціал генного редагування при спадкових захворювань сітківки, які приводять до сліпоти. Источник: https://itmed.org/news/znaydeno-sposib-povnistyu-vidnoviti-zir-pri-vrodzheniy-slipoti/

Здоров-Инфо

Хочешь узнать больше - читай отзывы