Ученые считают, что синдром Дауна подлежит лечению
8 июня 2019
Американские ученые обнаружили ключевой ген, нацеливание на который методами генной терапии поможет изменить аномальное развитие мозга на стадии эмбриона.
Это удалось выяснить при помощи эксперимента, в ходе которого ученые взяли у пациентов с синдромом Дауна образцы кожи и «перепрограммировали» их клетки их в человеческие индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (hiPSCs). Далее исследователи разработали две экспериментальные модели (органоиды человеческого мозга, а также мозга мыши) с имплантированными hiPSCs.
Было показано, что hiPSCs, полученные от пациентов с синдромом Дауна, избыточно синтезируют определенные протеины OLIG2, что приводило к повышенной функции специфических субтипов нейронов, «тормозящих» нервную систему. Так, из-за такого дисбаланса у моделей мышей развивались серьезные когнитивные нарушения: они теряли память и способность распознавать объекты.
Теоретически обнаруженный дисбаланс можно исправить, нацелившись на ген OLIG2. Это уже удалось сделать на модели мышей. На основе полученных данных авторы работы планируют начать разработку препарата генной терапии синдрома Дауна.
Хочешь узнать больше - читай отзывы
← Вернуться на предыдущую страницу
Читайте также:
Першим у світі наручним годинникам на сонячних батареях виповнилося 50 років 30 марта 2026
Компанія Citizen відзначила півстолітній ювілей своїх перших аналогових наручних годинників на сонячній енергії, з нагоди чого випустила нову лімітовану серію хронометрів Eco-Drive Photon. Тоді, на початку 70-х, в виробництво вийшли кварцові годинники, батареї яких залишали бажати кращого. Сонячні елементи в годинниках згладили цей недолік, початок чому поклали годинники Citizen Crysotron Solar Cell, випущені в 1976 році.
Партизани розвідали ключовий танковий завод РФ 29 марта 2026
АТЕШ зафіксував на території заводу зафіксували підвищену активність: цілодобовий рух вантажного транспорту.
Китайська наука зростає з «шокуючою швидкістю» і можливо решта світу вже програла 29 марта 2026
Окрім безпосереднього вивчення різних наукових дисциплін, ряд вчених займається питаннями історії та розвитку науки. Це тривалі та неочевидні процеси, які для суспільства не стануть миттєвим шоком, як сигнал «біп-біп» першого радянського супутника з космосу. Тим не менш, розвиток науки піддається приблизному аналізу та певному прогнозу, і цей аналіз свідчить, що в Китаї наука розвивається з шокуючою для цивілізованого світу швидкістю.
0.1